Một bệnh viện ở miền Đông Trung Quốc đã sử dụng tế bào gốc được tái lập trình để điều trị suy tim nặng, với 90% bệnh nhân cho thấy chức năng tim phục hồi đáng kể sau khi được áp dụng liệu pháp mới.
Hôm 19/8, Bệnh viện Tháp Trống Nam Kinh (Nanjing Drum Tower Hospital), trực thuộc Đại học Nam Kinh, công bố kết quả theo dõi dài hạn của một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2. Nghiên cứu được đăng trên tạp chí Nature Medicine.
Dù cơ tim đã chết không thể tự tái sinh, công nghệ tế bào gốc này có thể giúp những trái tim bị lão hóa hoặc tổn thương hình thành mô cơ mới, qua đó khôi phục một phần chức năng tim.
Các nhà nghiên cứu phát hiện 9/10 bệnh nhân suy tim được tiêm các tế bào cơ tim tạo ra từ tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC) có chức năng tim cải thiện rõ rệt sau 12 tháng, so với nhóm đối chứng.
Bệnh nhân suy tim nặng có thể bị khó thở chỉ sau khi đi được vài bước, không thể nằm thẳng để ngủ vào ban đêm và phải thường xuyên nhập viện. Suy tim có thể là hậu quả của nhiều bệnh lý tim mạch giai đoạn cuối.
Ghép tim có thể điều trị tình trạng này, nhưng nguồn tim hiến tặng luôn khan hiếm.
Nhiều bệnh nhân suy tim do bệnh động mạch vành được điều trị bằng phẫu thuật bắc cầu động mạch vành (CABG), nhưng phương pháp này cũng có những hạn chế.
“CABG chỉ có thể tái thông mạch máu, nhưng không thể tái tạo mô cơ tim đã bị hoại tử,” Wang Dongjin, bác sĩ trưởng kiêm giáo sư phẫu thuật tim mạch - lồng ngực tại bệnh viện, nói với Science and Technology Daily hôm thứ Năm.
Ông đã phát triển phương pháp biến các tế bào hiến tặng thành tế bào iPSC. Sau đó, những tế bào gốc này được biệt hóa thành tế bào cơ tim rồi tiêm vào các vùng tim bị bệnh nhằm tái tạo mô.
Tương tự tế bào gốc phôi, iPSC có khả năng tự tái tạo và có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau – đặc tính được gọi là tính đa năng. Tuy nhiên, thay vì lấy từ phôi, iPSC được tạo ra bằng cách tái lập trình các tế bào trưởng thành, đưa chúng trở lại trạng thái giống tế bào gốc.
Trong nghiên cứu này, 20 bệnh nhân mắc bệnh động mạch vành tiến triển được chia thành hai nhóm.
10 người được tiêm liệu pháp tế bào trực tiếp vào cơ tim (myocardium) – lớp cơ nằm ở giữa thành tim – trong quá trình phẫu thuật bắc cầu động mạch vành. 10 bệnh nhân thuộc nhóm đối chứng chỉ được phẫu thuật CABG.
Các nhà nghiên cứu theo dõi bệnh nhân trong 12 tháng sau phẫu thuật, với các đánh giá gồm chẩn đoán hình ảnh tim, xét nghiệm trong phòng thí nghiệm và các bài kiểm tra chức năng tim.
Kết quả ban đầu cho thấy nhiều tín hiệu đáng khích lệ.
Cả 10 bệnh nhân trong nhóm điều trị bằng tế bào đều sống sót. Trong khi đó, một bệnh nhân thuộc nhóm đối chứng tử vong đột ngột sau 8 tháng phẫu thuật.
Dữ liệu theo dõi sau 2 tháng cho thấy 90% bệnh nhân được điều trị bằng tế bào gốc đã đạt mức NYHA II, tương ứng với tình trạng chỉ có triệu chứng nhẹ và vẫn có thể thực hiện các hoạt động sinh hoạt hằng ngày ở mức tương đối bình thường. Tình trạng tức ngực và khó thở của họ cũng cải thiện đáng kể.
Trong nhóm đối chứng, chỉ 60% bệnh nhân đạt mức cải thiện tương tự.
Những bệnh nhân được điều trị bằng tế bào gốc cũng có kết quả tốt hơn trong bài kiểm tra đi bộ 6 phút. Quãng đường họ đi được tăng trung bình 168,8 mét – gần gấp đôi mức cải thiện ghi nhận ở nhóm đối chứng.
Các chỉ số về khả năng bơm máu của tim cũng cho thấy sự khác biệt rõ rệt. Thể tích nhát bóp – lượng máu được tim tống ra sau mỗi lần co bóp – tăng ở nhóm được điều trị bằng tế bào, trong khi giảm ở nhóm đối chứng.
Đáng chú ý, nhóm điều trị thử nghiệm không ghi nhận trường hợp xuất hiện khối u, rối loạn nhịp tim ác tính hoặc các biến cố bất lợi nghiêm trọng khác, qua đó cung cấp những bằng chứng ban đầu về tính an toàn và khả năng kiểm soát của liệu pháp.
Đây được xem là thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng quy mô lớn nhất thế giới cho đến nay sử dụng các tế bào cơ tim có nguồn gốc từ iPSC để điều trị suy tim nặng.
“Đối với bệnh nhân suy tim trên toàn thế giới, điều này có nghĩa là trong tương lai, ngay cả khi không được ghép tim, họ vẫn có thể hy vọng lấy lại một ‘trái tim đập mạnh’,” ông Wang nói.
Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của liệu pháp này đã được triển khai tại nhiều bệnh viện ở Trung Quốc nhằm tiếp tục đánh giá hiệu quả và độ an toàn trong dài hạn.
Theo SCMP
