Từ một loại tảo, các nhà khoa học đã tạo ra công nghệ cho phép dùng ánh sáng để điều khiển tế bào thần kinh. Hơn 20 năm sau, phát minh đoạt Nobel Y Sinh 2026 đang được thử nghiệm để phục hồi thị lực, nghiên cứu Alzheimer, Parkinson và mở rộng sang ung thư.
Ngày 5/10, Nobel Y Sinh 2026 được trao cho nhà khoa học Mỹ Karl Deisseroth cùng hai nhà khoa học Đức Peter Hegemann và Georg Nagel vì những khám phá đặt nền móng cho optogenetics, hay quang di truyền học.
Công nghệ này cho phép các nhà khoa học đưa những gene đặc biệt vào tế bào, khiến chúng trở nên nhạy với ánh sáng. Sau đó, ánh sáng có thể được sử dụng như một “công tắc” để bật hoặc tắt hoạt động của từng nhóm tế bào.
Thoạt nghe, đây giống một công cụ dành cho phòng thí nghiệm hơn là một phương pháp chữa bệnh. Nhưng trong những năm gần đây, optogenetics đã bắt đầu bước sang lĩnh vực y học.
Trong đó, phục hồi thị lực là ứng dụng đã tiến xa nhất trên người.
Một người mù 40 năm có thể nhìn thấy vật thể
Ngày 24/5/2021, Nature Medicine công bố một nghiên cứu gây chú ý trong lĩnh vực điều trị bệnh võng mạc.
Bệnh nhân là một người đàn ông 58 tuổi mắc viêm võng mạc sắc tố (RP) và đã mất thị lực khoảng 40 năm.
Thay vì cố phục hồi những tế bào cảm quang đã chết, các nhà khoa học tìm cách “giao nhiệm vụ” cảm nhận ánh sáng cho những tế bào võng mạc khác vẫn còn sống.
Họ đưa gene mã hóa protein nhạy sáng ChrimsonR vào mắt bệnh nhân bằng một vector virus. Sau đó, bệnh nhân sử dụng một cặp kính đặc biệt có camera. Hệ thống này thu hình ảnh phía trước, chuyển chúng thành tín hiệu ánh sáng và chiếu lên võng mạc.
Kết quả khiến các nhà nghiên cứu đặc biệt chú ý.
Khi sử dụng thiết bị hỗ trợ, bệnh nhân có thể phát hiện, định vị, đếm và chạm vào một số vật thể. Các phép đo hoạt động não cũng cho thấy vùng vỏ não thị giác phản ứng với những vật thể mà bệnh nhân nhận biết.
Trước điều trị, ông không thể thực hiện những nhiệm vụ này. Đây được xem là bằng chứng quan trọng cho thấy optogenetics có thể hoạt động trên người.
Nhưng nghiên cứu cũng không có nghĩa bệnh nhân đã lấy lại thị lực bình thường. Khả năng nhìn vẫn hạn chế và phụ thuộc vào thiết bị hỗ trợ.
Đáng chú ý, một thử nghiệm khác cho thấy con đường này còn nhiều rủi ro.
Dữ liệu theo dõi 5 năm của liệu pháp AGN-151597, công bố năm 2026, không tìm thấy bằng chứng cho thấy phương pháp này làm chậm quá trình suy giảm thị lực ở bệnh nhân RP, dù dữ liệu an toàn dài hạn tương đối khả quan.
Điều đó cho thấy một thực tế quan trọng: việc chứng minh optogenetics có thể tạo ra tín hiệu thị giác ở người không đồng nghĩa mọi liệu pháp dựa trên công nghệ này đều hiệu quả.
Alzheimer: Có thể “điều chỉnh” lại bộ não?
Sau thị lực, Alzheimer là một trong những lĩnh vực khiến các nhà khoa học kỳ vọng nhiều vào optogenetics.
Bệnh Alzheimer không chỉ liên quan đến sự tích tụ protein bất thường. Hoạt động của các mạng lưới thần kinh trong não cũng bị xáo trộn.
Một trong những hiện tượng được quan tâm là dao động gamma, những nhịp hoạt động điện có liên quan tới quá trình xử lý thông tin và trí nhớ.
Ngày 22/11/2019, Nature Communications công bố một thí nghiệm đáng chú ý trên chuột mắc Alzheimer.
Các nhà khoa học sử dụng optogenetics để kích thích một nhóm tế bào thần kinh với tần số 40 Hz. Kết quả, dao động gamma trong hồi hải mã được khôi phục và khả năng ghi nhớ không gian của chuột được cải thiện.
Điều thú vị là tác động này không đòi hỏi phải loại bỏ hoàn toàn các mảng amyloid trong não.
Những năm sau đó, các nghiên cứu tiếp tục tìm hiểu liệu việc điều chỉnh hoạt động của não bằng ánh sáng có thể cải thiện giấc ngủ, trí nhớ và những bất thường thần kinh khác hay không.
Tuy nhiên, đây vẫn là điểm mà báo chí cần hết sức thận trọng.
Optogenetics chưa chữa được Alzheimer ở người.
Những kết quả đáng chú ý hiện nay chủ yếu đến từ chuột và các mô hình phòng thí nghiệm. Việc đưa ánh sáng chính xác vào những vùng não sâu của con người cũng khó hơn rất nhiều so với việc điều trị võng mạc.
Nói cách khác, với Alzheimer, optogenetics hiện mới giúp các nhà khoa học hiểu bệnh và tìm mục tiêu điều trị, chứ chưa trở thành một phương pháp chữa bệnh.
Parkinson: Dùng ánh sáng để sửa những mạch thần kinh bị lỗi
Parkinson cũng đang được nghiên cứu theo cách tương tự.
Bệnh xảy ra khi các neuron sản xuất dopamine bị suy giảm, kéo theo những rối loạn trong các mạch thần kinh kiểm soát vận động.
Điểm mạnh của optogenetics là các nhà khoa học có thể xác định một mạch thần kinh cụ thể rồi bật hoặc tắt nó để xem triệu chứng thay đổi ra sao.
Một nghiên cứu công bố ngày 21/8/2025 trên Nature Communications đã kết hợp optogenetics với AI để nghiên cứu Parkinson trên chuột.
Các nhà nghiên cứu kích hoạt một hệ thống tín hiệu bằng ánh sáng và ghi nhận sự cải thiện về vận động, khả năng phối hợp chi và tình trạng run ở mô hình động vật.
AI được sử dụng để phân tích chuyển động, giúp các nhà nghiên cứu định lượng chính xác hơn mức độ rối loạn vận động và phản ứng của chuột với can thiệp.
Một nghiên cứu khác trên Nature Neuroscience cũng cho thấy việc tác động vào một đường truyền thần kinh cụ thể có thể cải thiện khả năng xoay người ở chuột Parkinson.
Những kết quả này chưa phải bằng chứng về một phương pháp điều trị cho bệnh nhân Parkinson. Nhưng chúng cho thấy optogenetics đang thay đổi cách các nhà khoa học tìm kiếm nguyên nhân của triệu chứng.
Thay vì chỉ hỏi “vùng não nào bị tổn thương?”, họ có thể hỏi chính xác hơn: “mạch thần kinh nào gây ra triệu chứng này và nếu điều khiển nó thì chuyện gì xảy ra?”
Từ bệnh thần kinh đến ung thư
Điều đáng chú ý là optogenetics đang dần vượt khỏi phạm vi của não bộ.
Các nhà khoa học hiện nghiên cứu cách sử dụng ánh sáng để điều khiển tế bào miễn dịch trong ung thư.
Theo một tổng quan trên Trends in Cancer năm 2025, các công cụ quang di truyền đang được nghiên cứu để kiểm soát những tín hiệu bên trong tế bào T và các tế bào miễn dịch khác.
Mục tiêu là tạo ra phản ứng miễn dịch chính xác hơn đối với khối u.
Về lý thuyết, một hệ thống như vậy có thể cho phép các nhà nghiên cứu kích hoạt tế bào miễn dịch tại đúng nơi cần thiết, thay vì kích hoạt chúng trên diện rộng.
Nhưng đây vẫn là nghiên cứu tiền lâm sàng.
Với võng mạc, ánh sáng có thể đi trực tiếp vào mắt. Với một khối u nằm sâu trong cơ thể, việc đưa ánh sáng đến đúng tế bào lại là bài toán hoàn toàn khác.
Đây cũng chính là một trong những rào cản lớn nhất của optogenetics.
Vì sao công nghệ này chưa thể trở thành “thuốc chữa bách bệnh”?
Có một lý do khiến optogenetics đặc biệt hấp dẫn: độ chính xác.
Thuốc thường tác động đến nhiều loại tế bào. Kích thích điện cũng có thể ảnh hưởng đến nhiều neuron nằm gần điện cực.
Trong khi đó, optogenetics hướng tới việc kiểm soát một loại tế bào cụ thể, tại một vị trí cụ thể và vào một thời điểm cụ thể.
Nhưng để đạt được điều đó trong cơ thể người lại cực kỳ khó.
Các nhà khoa học phải tìm cách đưa gene đến đúng tế bào, tránh phản ứng miễn dịch, tạo ra protein nhạy sáng đủ ổn định và quan trọng nhất là đưa ánh sáng tới đúng vị trí.
Với mắt, bài toán tương đối thuận lợi. Với não sâu, gan, phổi hay những khối u nằm bên trong cơ thể, mọi thứ phức tạp hơn rất nhiều.
Nature Neuroscience nhận định những vấn đề về delivery, thiết bị quang học, an toàn lâu dài và kiểm soát chính xác vẫn là những rào cản quan trọng trước khi optogenetics có thể trở thành một nền tảng điều trị phổ biến.
Một phát minh, nhiều cánh cửa
Từ protein nhạy sáng được phát hiện trong tảo đến những thử nghiệm trên người, optogenetics đã trải qua hơn hai thập niên phát triển.
Đến nay, phục hồi thị lực là trường hợp thuyết phục nhất cho thấy công nghệ này có thể bước vào y học lâm sàng. Một bệnh nhân từng mù trong nhiều thập kỷ đã có thể nhận biết vật thể nhờ sự kết hợp giữa liệu pháp gene và thiết bị quang học.
Với Alzheimer và Parkinson, những kết quả trên động vật cho thấy các mạch thần kinh có thể được điều khiển chính xác hơn để cải thiện trí nhớ hoặc vận động.
Với ung thư, các nhà khoa học đang thử mở rộng nguyên lý này sang hệ miễn dịch.
Nhưng khoảng cách giữa một kết quả đáng chú ý trong phòng thí nghiệm và một phương pháp điều trị được cấp phép vẫn rất lớn.
Có lẽ giá trị lớn nhất của Nobel Y Sinh 2026 không nằm ở việc optogenetics đã chữa được bao nhiêu bệnh.
Nó nằm ở một khả năng mới mà công nghệ này đem lại cho y học: điều khiển từng tế bào sống bằng ánh sáng, đúng nơi và đúng thời điểm.
Và nếu những rào cản về gene, thiết bị và an toàn được giải quyết, thứ bắt đầu từ một loại tảo đơn bào có thể trở thành một trong những nền tảng quan trọng của y học chính xác trong tương lai.
