Theo website Viện y học ứng dụng Việt Nam, gen trị liệu hay trị liệu gen là phương pháp làm thay đổi gen hoặc đưa thêm gen vào cơ thể bệnh nhân. Trị liệu gen được thông qua do công ty Norvartis thực hiện có tên là Kymriah, sử dụng các tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để trị ung thư máu (bệnh bạch cầu). Đây là một loại trị liệu miễn dịch chống ung thư mang tên trị liệu tế bào CAR-T hay còn gọi là CTL019.
Phương pháp mới này được "cá nhân hóa hoàn toàn bằng cách dùng tế bào T của chính bệnh nhân", "đánh dấu trị liệu tế bào CAR-T được chấp thuận lần đầu tiên trên thế giới", CEO Novartis Joseph Jimenez cho biết.
Phương pháp Kymriah đã được cục quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) thông qua trong điều trị ung thư máu cấp tính thể lympho (acute lymphoblastic leukemia-ALL) cho trẻ em và thanh niên đến 25 tuổi.
Để được chấp nhận điều trị, bệnh nhân phải là người mắc ALL tế bào lympho B ở mức độ nghiêm trọng hoặc đã phát bệnh ít nhất 2 lần.
Sự kiện này được FDA xem là "Một hành động lịch sử" và là "một cách tiếp cận mới trong điều trị ung thư cùng các bệnh nghiêm trọng đe dọa sự sống khác".
Cơ chế hoạt động của liệu pháp gen mới
Khác với việc dùng thuốc hay hóa trị có thể làm suy yếu khả năng tự vệ của cơ thể, trị liệu bằng gen mới sẽ biến đổi tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân, tập luyện cho chúng nhận ra và chống lại ung thư.
Theo đó, các tế bào T và bạch cầu của bệnh nhân sẽ được đưa ra khỏi cơ thể qua một quá trình lọc máu đặc biệt rồi đem tới phòng thí nghiệm để mã hóa gen có khả năng săn tìm tế bào ung thư. Đó là gen của một loại protein thụ thể khán nguyên dạng khảm (chimeric antigen receptor-CAR) có vai trò định hướng cho các tế bào T nhắm tới các tế bào ung thư bạch cầu. Tiếp đó, các tế bào T đã chỉnh sửa sẽ được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân để bắt đầu tấn công tế bào bạch cầu bị bệnh.
Ảnh: Tế bào miễn dịch T tấn công tế bào ung thư (Ảnh: NCI, NIH)
Các nghiên cứu cho thấy dù vẫn có vài phản ứng phụ nghiêm trọng, 83% trong 63 bệnh nhân trẻ tham gia thử nghiệm đã có phản ứng tốt, thuyên giảm bệnh trong vòng 3 tháng.
Công ty Novartis cũng đã gửi hồ sơ cho cơ quan y khoa châu Âu với hy vọng Kymriah được tổ chức này chấp thuận vào cuối năm nay.
Liều thuốc trị giá nửa triệu USD
CEO phụ trách ung bướu của Novartis Bruno Strigini cho biết giá trị liệu pháp gen Kymriah cho mỗi ca là gần nửa triệu USD (475 ngàn USD, gần 11 tỉ đồng). Tuy nhiên, các bệnh nhân không có phản ứng với phương pháp này trong vòng một tháng đầu tiên sẽ không phải chịu chi phí trên.
Mức giá này thấp hơn một biện pháp điều trị ALL phổ biến hơn ở Mỹ hiện nay là cấy ghép tủy xương với chi phí lên đến 540-800 ngàn USD cho năm đầu tiên. Bruno cho rằng các nhà phân tích bên ngoài sẽ định ra mức giá có hiệu quả chi phí cho liệu pháp Kymriah vào khoảng 600-750 ngàn USD.
Hầu hết bệnh nhân đáp ứng tiêu chuẩn điều trị có thể được bảo hiểm chi trả vì ở tuổi dưới 25 và có bảo hiểm của cha mẹ hoặc được quỹ bảo hiểm y tế Medicaid của chính phủ Mỹ hỗ trợ, theo người phát ngôn Novartis.
Trả lời phỏng vấn của AFP, một lãnh đạo chuyên khoa ung bướu và huyết học một học viện ung thư ở New York cho rằng mức giá này không hợp lý và ăn theo xu hướng chi phí cao "không thể bền vững" trong ngành công nghiệp ung thư. Theo ông, dù thu được các kết quả tích cực lạc quan nhưng vẫn còn nhiều nghi vấn về khả năng tồn tại của các biện pháp trị ung thư mới. Các tế bào mới được gắn lại sẽ sống tích cực được bao lâu vẫn là điều chưa rõ.
Một liệu pháp đột phá
Theo báo cáo, trường hợp thành công nhất của liệu pháp mới Kymriah là cô bé 12 tuổi Emily Whitehead được nhận điều trị cách đây 6 năm và đã hoàn toàn hết bệnh ung thư.
Trên thực tế, trị liệu CTL019 là biện pháp trị liệu miễn dịch chống ung thư đầu tiên được các nhà làm luật Mỹ công nhận là một "trị liệu đột phá" vào năm 2014, thúc đẩy FDA phải tăng tốc trong việc xem xét nó để sớm đưa ra thị trường. Người ta kỳ vọng khi lĩnh vực trị liệu miễn dịch tăng trưởng thì sẽ có thêm nhiều biện pháp mới xuất hiện trong các năm tới.
Theo dự báo, khoảng 24-35 trung tâm ở Mỹ có thể điều trị bằng liệu pháp Kymriah sẽ đi vào hoạt động cuối năm nay.
ALL là loại ung thư máu phổ biến nhất trong các loại ung thư máu ở trẻ em với khoảng 3.000 trẻ Mỹ được chẩn đoán mắc ALL mỗi năm. Trong đó, khoảng 600 em có thể đáp ứng điều kiện được nhận trị liệu Kymriah, theo số liệu của công ty Novartis.
Tìm hiểu về ung thư máu
Theo Telegraph và Viện y học ứng dụng VN, leukemia - ung thư máu hay bệnh bạch cầu là loại ung thư liên quan đến các tế bào máu trắng (bạch cầu) và tủy xương, khi tủy xương sản xuất ra quá nhiều tế bào bạch cầu không khỏe mạnh. Ung thư máu là một bệnh phức tạp bao gồm 4 loại tùy theo mức độ phát triển bệnh và loại tế bào bạch cầu bị ung thư: bạch cầu myeloid cấp tính (Acute Myeloid Leukemia – AML), bạch cầu myeloid mãn tính (Chronic Myeloid Leukemia – CML), bạch cầu cấp thể lympho ALL đã nêu trên, bạch cầu mãn tính thể lympho (Chronic Lymphocytic Leukemia – CLL).
ALL là một loại ung thư cấp tính, nghĩa là các tế bào máu sẽ không phát triển theo chu kỳ trưởng thành bình thường và bệnh phát triển nhanh hơn, khác với ung thư mãn tính, bệnh tiến triển chậm và người mắc bệnh vẫn có đủ tế bào máu trưởng thành để duy trì hoạt động hệ miễn dịch. Cả 2 loại ung thư máu cấp tính và mãn tính đều làm cho các tế bào bất thường lấn át tế bào khỏe mạnh trong tủy xương, dòng máu và các thành phần khác của hệ miễn dịch.
Với bệnh bạch cầu cấp thể lympho ALL, loại bạch cầu bị ảnh hưởng là bạch cầu chưa trưởng thành, còn gọi là nguyên bào bạch huyết (lymphoblast) như ảnh dưới.
Các bạch cầu chưa trưởng thành bị suy yếu (màu vàng ảnh dưới) trong bệnh ung thư bạch cầu cấp thể lympho (Ảnh: Viện y học ứng dụng VN)
Theo VnReview
