Một thử nghiệm liệu pháp chỉnh sửa gene trên bốn bé trai mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne ghi nhận kết quả trái ngược: hai em cải thiện khả năng vận động, một em không tiến triển, còn một em tử vong chỉ 81 giờ sau khi truyền thuốc.