Việt Nam thử nghiệm thuốc mới điều trị ung thư giai đoạn cuối

Ngày 12/12, dưới sự chứng kiến của Bộ Y tế, Bộ Ngoại giao và Trung tâm Dự phòng và Kiểm soát Bệnh tật Hoa Kỳ (CDC), Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh, Viện Nghiên cứu Tâm Anh (TAMRI) công bố triển khai dự án VISTA-1 về thuốc miễn dịch đường uống điều trị ung thư RBS2418, mang đến niềm hy vọng mới cho các bệnh nhân ung thư giai đoạn cuối.

VISTA-1 của Công ty công nghệ sinh học Riboscience (Mỹ) được phát triển bởi nhóm các chuyên gia danh tiếng, gồm GS.TS.BS Jeffrey S. Glenn, GS Joseph D Grant (Đại học Y Stanford); TS Klaus Klumpp (nhà nghiên cứu sinh học phân tử và các thuốc phát minh của các hãng dược nổi tiếng thế giới), Chủ tịch Riboscience; TS Mark Smith (Trưởng khoa Hóa dược Đại học Stanford).

Công ty hướng tới nỗ lực mang lại giải pháp đột phá khi sử dụng cơ chế miễn dịch để điều trị ung thư giai đoạn cuối và không còn đáp ứng với các phương pháp hiện tại. Thuốc mới ở dạng đường uống, dễ dàng sử dụng, tiết giảm chi phí, tăng cơ hội tiếp cận cho nhiều bệnh nhân, nhất là đối với bệnh ung thư vốn có chi phí điều trị rất cao.

GS.TS.BS.Jeffrey S. Glenn nói: “RBS2418 là một loại thuốc đầy hứa hẹn, có khả năng tạo ra cuộc cách mạng trong điều trị ung thư đại trực tràng. Nghiên cứu VISTA-1 sẽ cung cấp dữ liệu quan trọng để đánh giá hiệu quả của thuốc trên bệnh nhân”.

Thử nghiệm lâm sàng VISTA-1 được chia thành 4 giai đoạn. Giai đoạn 1 đánh giá tính an toàn của thuốc RBS2418 trên một nhóm nhỏ người bị các bệnh ung thư mô đặc khác nhau và đã thực hiện thành công tại hơn 10 bệnh viện, trung tâm y khoa uy tín tại Hoa Kỳ tại Mỹ. Tháng 9/2024, FDA phê duyệt triển khai VISTA-1 giai đoạn 2 gồm hai pha nhỏ: 2A và 2B.

Pha 2A là bước đầu tiên trong việc đánh giá hiệu quả của thuốc trên một nhóm bệnh nhân đích số lượng vừa và nhỏ (vài chục đến 100 người), đối tượng được chọn là người bệnh ung thư đại trực tràng giai đoạn cuối, không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có. Sau khi đã xác định được liều lượng tối ưu ở pha 2A, nghiên cứu sẽ chuyển sang pha 2B với quy mô lớn hơn (vài trăm bệnh nhân).

Đầu tháng 12/2024, Bộ Y tế Việt Nam đã phê duyệt triển khai VISTA-1 giai đoạn 2A, dự kiến sẽ thu tuyển 150 bệnh nhân tại cả Hoa Kỳ và Việt Nam. Tại Việt Nam, VISTA-1 sẽ được triển khai đầu tiên tại Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh Hà Nội và Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh TP.HCM.

Kết quả của pha 2 sẽ là cơ sở quan trọng để thiết kế cho thử nghiệm giai đoạn 3 với quy mô nhóm bệnh nhân lớn hơn, mang tính ứng dụng cao cho thực hành sau này khi được cấp phép. Cuối cùng, giai đoạn 4 theo dõi hiệu quả và tác dụng phụ lâu dài của thuốc sau khi được cấp phép lưu hành và áp dụng trong thực tế.

Theo Tiến sĩ Nguyễn Ngô Quang, Cục trưởng Cục Khoa học Công nghệ và Đào tạo, Bộ Y tế, đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng pha 2A đầu tiên trong thuốc điều trị bệnh lý ung thư đại trực tràng tại Việt Nam. Nếu dự án này thành công sẽ thể hiện sự phát triển vượt bậc của công nghệ, kể cả các công nghệ nghiên cứu, tham gia vào các nghiên cứu để phát triển các thuốc mới, cũng như tạo ra nhiều sản phẩm cho việc chăm sóc các bệnh nhân, đặc biệt là các bệnh nhân Ung thư tại Việt Nam.

Liệu pháp miễn dịch, một bước tiến đáng kể trong điều trị ung thư trong 10 năm qua trên toàn cầu, cũng chỉ có hiệu quả với khoảng 5% bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn. Cả thế giới, đặc biệt là Việt Nam, đang cần giải pháp cho 95% bệnh nhân còn lại, đặc biệt là những bệnh nhân không đáp ứng với các phác đồ điều trị hiện có.

Như vậy, VISTA-1 không chỉ mang ý nghĩa to lớn đối với người bệnh ung thư khi được tiếp cận với thuốc nghiên cứu ngay tại Việt Nam tương đương với người bệnh tại Mỹ. Mặt khác, đây là bước tiến quan trọng cho ngành y tế và khoa học đổi mới, đột phá tại Việt Nam, sẵn sàng đáp ứng các điều kiện để tiếp nhận, triển khai các nghiên cứu lâm sàng ở giai đoạn rất sớm như (2a), thay vì chỉ là giai đoạn 3, 4 như trước đây.

Để trở thành điểm nghiên cứu chính thức của VISTA-1, Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh và Viện Nghiên cứu Tâm Anh đã có sự chuẩn bị và đầu tư rất lớn về nhân sự, thiết bị máy móc, quy trình làm việc, chủ động tiếp cận tham gia ngay từ thời điểm rất sớm của nghiên cứu ban đầu tại Mỹ. Chuyên gia Tâm Anh cùng chuyên gia Mỹ xây dựng đề cương, tiếp nhận quy trình chuẩn để phát triển hệ thống phòng Labo trung tâm tiêu chuẩn quốc tế, thực hiện chỉ dấu sinh học song song với Labo nghiên cứu tại Mỹ.

GS.TS.BS Jeffrey S. Glenn đánh giá hạ tầng, sự chuyên nghiệp và chuyên sâu của Hệ thống Bệnh viện Đa khoa Tâm Anh “ngang tầm quốc tế”, đủ năng lực thực hiện các thử nghiệm lâm sàng thành công. “Đây là hợp tác tuyệt vời trong nghiên cứu phát triển thuốc, và sẽ là điểm khởi đầu cho rất nhiều dự án nghiên cứu quan trọng khác trong tương lai với Tâm Anh”, GS.TS.BS Jeffrey S. Glenn nhấn mạnh.

Bác sĩ Phương Lễ Trí, Giám đốc Điều hành Viện Nghiên cứu Tâm Anh, khẳng định "VISTA-1 là một bước tiến quan trọng trong cuộc chiến chống ung thư nói chung, trước mắt là ung thư đại trực tràng.

Nỗ lực mang RBS2418 về Việt Nam là cơ hội quý báu cho người bệnh có thêm cơ hội sống. Bác sĩ có thêm cơ hội học tập các quy trình nghiên cứu phát triển thuốc mới, ở một đẳng cấp cao, chuyên nghiệp và nghiêm ngặt.

Viện Nghiên cứu Tâm Anh hi vọng sẽ trở thành điểm đến cho các nhà khoa học Việt Nam và thế giới, quan tâm đến các loại thuốc, vắc xin, phác đồ điều trị mới”.